Malattie rare. Assistenza domiciliare ancora insufficiente

“Noi siamo molto contenti, ma anche preoccupati per quanto riguarda l’assistenza domiciliare che solo 2 anni fa era l’obiettivo clou della Giornata mondiale delle malattie rare. Da allora molto è stato fatto, ma c’è ancora molto da fare”. Così Paola Binetti (foto in alto), presidente Intergruppo parlamentare per le malattie rare, intervenendo alla tavola rotonda “Pnrr & Malattie rare”, in occasione della presentazione del 5° Rapporto Ossfor.
L’assistenza domiciliare, ha ricordato Binetti, è “anello di congiunzione tra l’assistenza che i malati ricevono attraverso i centri di riferimento”, quasi sempre all’interno degli ospedali, “e quelli che saranno le Case di comunità a cui potrebbero avere accesso per il monitoraggio delle terapie, ma anche per quelle terapie non farmacologiche previste dalla legge (fisioterapia, logoterapia, terapia occupazionale eccetera). In realtà ancora oggi noi possiamo dire che i malati rari la risposta la trovano esclusivamente nel centro di riferimento di eccellenza a cui si rivolgono. Manca questa cintura di trasmissione con il territorio che è fatta di conoscenza, competenze e di servizi resi ai malati rari”.
E sul lavoro del farmacista ospedaliero, Binetti non ha dubbi: “E’ importante _ sostiene _ soprattutto quando consegna le medicine al paziente, una volta dimesso, in modo che al suo ritorno a casa non debba andare incontro a dei vuoti di prescrizione. Quello che desideriamo è che il malato trovi i farmaci nella maggiore prossimità possibile. Non possiamo pensare che la farmacia ospedaliera in un centro di eccellenza debba rappresentare per il malato l’unico modo per approvvigionarsi dei farmaci di cui ha bisogno”. Quindi anche tutto questo richiede “un ripensamento della filiera dell’assistenza. Su questi due punti dobbiamo insistere molto attraverso il ministero della Salute, attraverso i tavoli tecnici che sono stati istituiti, ma dobbiamo chiedere una esplicitazione passo-passo di quello che il malato deve fare per ottenere ciò a cui ha diritto”, conclude Binetti.
Cinque proposte per l’utilizzo del Pnrr per le persone con malattie rare
Dare suggerimenti per una messa a terra del Piano nazionale di ripresa e resilienza che tenga conto dei bisogni delle persone con malattie rare, supportati da stime attendibili sul loro numero in Italia, della loro distribuzione per sesso, età e gruppi di patologia, dei trend di spesa per farmaci e prestazioni, tenendo in considerazione anche l’impatto della pandemia: queste le principali direttrici seguite nel 5° Rapporto annuale di Osservatorio farmaci orfani – Ossfor, il primo centro studi e think-tank dedicato allo sviluppo delle policies per la governance e la sostenibilità nel settore delle malattie rare, nato da un’iniziativa del Centro per la ricerca economica applicata in sanità (Crea Sanità) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar), presentato alla stampa ieri mattina.
Stando al Rapporto, e considerando i dati disponibili per gli anni 2018-2020 riferiti a Lazio, Lombardia e Toscana, si può stimare una prevalenza di soggetti portatori di almeno una esenzione per malattia rara, compresa tra lo 0,65% e lo 0,76% della popolazione, con la Regione Lombardia sull’estremo superiore: in totale circa 400.000 pazienti esenti per malattia rara in Italia. Si tratta di una cifra che pur non essendo esaustiva di tutti i malati rari _ perché alcuni di questi privi di codice di esenzioni, privi di diagnosi definitiva o, magari, già esenti per reddito _ rapporto dopo rapporto si avvicina sempre di più al reale, grazie anche all’ampliamento della lista delle malattie rare esenti operato a livello nazionale.
Le malattie rare _ si legge nel documento _ colpiscono in misura superiore le donne, con una prevalenza dello 0,81% rispetto al 0,69% degli uomini, anche se i dati dimostrano che ad assorbire maggiori risorse economiche sono, invece, gli uomini che assorbono il 53,7% delle risorse contro il 46,3% delle donne. Per quanto riguarda la distribuzione per età si osserva una regolarità tra le Regioni analizzate con un primo picco in età adolescenziale (10-19 anni), un successivo picco nella quinta decade e poi un generale aumento in età anziane quando alla malattia rara si associano altre comorbidità: fanno però eccezione le malattie ultra-rare, che sono per lo più caratterizzate da esordio infantile e spesso senza alcuna terapia e con esito infausto, e quindi con un picco assoluto nei primi anni di vita.
“Facendo un confronto con le elaborazioni degli anni passati, si conferma la loro attendibilità _ ha spiegato Barbara Polistena, responsabile scientifico e consigliere di amministrazione Crea Sanità _, questo dovrebbe consentire di fare una programmazione della spesa e dei carichi assistenziali sempre più precisa e gestibile: le malattie rare non possono più essere, dal punto di vista delle politiche sanitarie, qualcosa di inatteso e di difficilmente gestibile”.
Oltre alle criticità, nel Rapporto vengono proposti 5 suggerimenti affinché il Pnrr venga calato sulle specifiche esigenze dei malati rari e si adatti ai piccoli numeri: sviluppo del Fascicolo sanitario elettronico sempre più “individualizzato”, che includa indicazioni per la gestione dell’emergenza nonché il piano terapeutico del paziente raro; utilizzo puntuale dei dati, ormai molto completi, contenuti nei database e nei registri regionali, mettendoli tutti in comunicazione tra loro ed evitando di costruire nuove sovrastrutture a sé stanti; procedure semplificate per l’utilizzo dei fondi individuati nel Pnrr per la ricerca, che dovranno essere allocati tramite gare; potenziare l’assistenza domiciliare e far sì che anche il domicilio venga adeguato alle esigenze, anche attingendo ai fondi per l’edilizia stabiliti dal Pnrr, sia per l’adeguamento delle private abitazioni che per la costruzione di spazi di housing sociale; adeguamento del parco tecnologico, prevedendo l’acquisto di attrezzature per le advanced therapies di altissima specialità e di attrezzature “mobili” oltre che sviluppare la telemedicina e le pratiche di teleconsulto, che a questo punto dovrebbero anche diventare una voce di rilievo nei Percorsi diagnostico-terapeutici-assistenziali.
Fonte: AdnKronos